Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vertex Pharmaceuticals Inc. erforscht und entwickelt niedermolekulare Medikamente zur Behandlung von schweren Krankheiten. Die wichtigsten Medikamente des Unternehmens sind Kalydeco, Orkambi, Symdeko und Trikafta zur Behandlung von Mukoviszidose, wo die Therapien von Vertex weltweit als Standard gelten. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auch Gentherapien wie CTX001 gegen Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie sowie niedermolekulare Medikamente gegen Krankheiten, die mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und APOL1-vermittelten Nierenerkrankungen einhergehen. Darüber hinaus konzentriert sich Vertex auf die Entwicklung von Therapien für Schmerzen, Typ-1-Diabetes, Entzündungskrankheiten, Grippe und andere seltene Krankheiten.